Gaucher氏病可停用酶替代治疗

    摘要：对于某些处于稳定期的成年Gaucher氏病患者，在停用酶替代治疗长达47个月后，其贫血和血小板减少等症状未见无明显恶化。( Br J Haematol 2000;110:488-492 )

    WESTPORT, 9月7日（路透社医学新闻） 英国血液病学杂志（British Journal of Haematology）8月刊发表了以色列学者的研究报告：对于某些处于稳定期的成年Gaucher氏病患者，在停用酶替代治疗长达47个月后，其贫血和血小板减少等症状未见无明显恶化。

    Shaare Zedek医疗中心的Dr. Deborah Elstein与其同事发现：虽然酶替代治疗能安全有效缓解Gaucher氏病的症状和体征，但是一部分病人仍然退出了治疗。

    为了评估退出治疗会给患者造成怎样的影响，研究者们随访了15例进行替代治疗的病人，疗程为5～56个月，而且停止治疗8～47个月。大多数病人脏器肿大的程度、贫血和血小板减少没有恢复到治疗前水平。此外，未见病人出现骨髓受累及加重或新出现肺动脉高压或肺动脉高压加剧。

    基于这些发现，研究人员认为，对于处于稳定期的成年Gaucher氏病患者，停用酶替代治疗是完全可行的，对于某些病人，减量或降低用药次数是比较恰当的，但对于儿童患者，应慎重考虑在青春期进行的标准酶替代治疗方案。